來源：《中國改革報》官網(wǎng)—改革網(wǎng)專稿

2018年11月5日

《中國改革報》是國家發(fā)展改革委主管的以宣傳全面深化改革為核心使命和基本定位的綜合類日報。

編者按:干細胞研究與應用是生命科學極其重要的組成部分，該領域的發(fā)展將給生物醫(yī)學領域帶來深刻的變革。近年來，化學藥物、外科手術等傳統(tǒng)醫(yī)療手段已越來越受到人口老化、慢性病及腫瘤高發(fā)的挑戰(zhàn)，以干細胞、免疫細胞治療等為代表的細胞治療新技術發(fā)展迅猛，已成為當今世界生物醫(yī)藥領域研發(fā)的熱點。記者采訪了6位國內外知名的專家學者，依據(jù)各自的研究領域就干細胞研究和治療對生物醫(yī)學領域帶來的顛覆性變革做出了闡述。

干細胞研究與應用是生命科學極其重要的組成部分，代表著未來醫(yī)學發(fā)展的一大方向，該領域的飛速發(fā)展也給生物醫(yī)學領域帶來深刻的變革。我國高度重視干細胞技術的發(fā)展，干細胞已被納入《“十三五”國家戰(zhàn)略性新興產業(yè)發(fā)展規(guī)劃》以及《“健康中國2030”規(guī)劃綱要》中。近年來科技部干細胞研究經(jīng)費超20億元，且多項政策紅利為我國干細胞產業(yè)的發(fā)展提供了有利條件。干細胞研究除了在細胞治療、組織器官移植、基因治療中具有重要意義外，還在新藥開發(fā)與藥效、毒性評估等領域產生了極其重要的影響。近年來，化學藥物、外科手術等傳統(tǒng)醫(yī)療手段已越來越受到人口老化、慢性病及腫瘤高發(fā)的挑戰(zhàn)，以干細胞、免疫細胞治療等為代表的細胞治療新技術發(fā)展迅猛，已成為當今世界生物醫(yī)藥領域研發(fā)的熱點。

當前，干細胞和再生醫(yī)學的研究已成為自然科學中最為引人注目的領域，世界上許多國家都在干細胞研究方面投入巨資。美國是干細胞研究的領先國家。參與研究的其他國家還有伊朗、韓國、澳大利亞、中國等。我國干細胞研究雖然起步晚，但發(fā)展迅猛，大有迎頭趕超之勢。干細胞基礎研究位居世界前列，無論是在胚胎干細胞、成體干細胞，還是在誘導多能干細胞等研究方面，都具有世界水平。

干細胞在一些疾病治療上

取得了顛覆性效果

一直到2015年3月，中國國家衛(wèi)計委出臺《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》。如今政策禁錮逐漸過去，干細胞及轉化研究領域成了國家“十三五”科技創(chuàng)新規(guī)劃中明確指出的戰(zhàn)略性、前瞻性重大科學問題之一。

自2016年12月《細胞制品研究與評價技術指導原則》（征求意見稿）發(fā)布之后，細胞治療產品一直在等待通往臨床大門的開啟。直到2017年12月18日，國家食藥監(jiān)總局發(fā)布了《細胞治療產品研究與評價技術指導原則（試行）》，被產業(yè)界評為“靴子終于落地”。從最終發(fā)布的文件名稱上看，原來的“細胞制品”改為“細胞治療產品”，可以看出該指導原則意在推動細胞療法的應用。

這一系列變化標志著我國全面、有序開展干細胞臨床治療時代已經(jīng)開啟。隨著我國干細胞臨床研究監(jiān)管政策的陸續(xù)出臺以及前期良好的理論和技術積累，將大大加速干細胞產品的開發(fā)進程，使行業(yè)進入快速規(guī)范發(fā)展階段。

令人欣喜的是，目前，干細胞的臨床研究已經(jīng)有所突破，在一些疾病的試驗治療上取得了顛覆性效果。

干細胞研究與人類健康關系密切，它最直接的作用就是治療疾病?，F(xiàn)在，干細胞生物學的研究與應用幾乎涉及所有生命科學和生物醫(yī)學領域，成為國際醫(yī)學前沿重點研究領域，干細胞技術給一些現(xiàn)有醫(yī)療手段無法治療的疑難疾病帶來了希望。威脅人類健康的器官衰竭、心血管疾病、不孕不育、脊髓損傷、帕金森等疾病都可以運用干細胞來治療。

“未來，干細胞的基礎研究轉化到臨床研究應用，一定能夠解決我們現(xiàn)在無法治愈的很多疾病，干細胞的研究領域可能會涉及人類所有的組織和器官，干細胞技術在臨床的應用，會極大地造福人類，甚至可以延長人的壽命?！?/span>干細胞領域專家表示。

干細胞研究已經(jīng)成為國家創(chuàng)新的一個重要方向，今年，我國就有多個干細胞治療臨床研究項目通過國家衛(wèi)計委備案，其中不乏在全球首次開展的創(chuàng)新臨床試驗。中國生物技術發(fā)展中心公布的國家重點研發(fā)計劃年度擬立項目中，“干細胞及轉化研究”重點專項共計擬立項達43項，國家劃撥經(jīng)費總計94021萬元，其中獲資助超過2000萬元的項目達27項。

干細胞，腦血管病治療的新希望

腦血管病又叫腦卒中，俗稱中風、腦梗、腦溢血等，是由于人腦血管突然堵塞或者破裂、導致腦組織缺血缺氧壞死的一種急性腦疾病，輕則口眼歪斜、手腳不靈，重則偏癱或死亡。中國現(xiàn)有中風病人700多萬，且每年新增270萬，是中國人殘疾和死亡的第一原因，給患者家庭和政府造成了沉重的精神和經(jīng)濟壓力，但是臨床上的治療手段非常匱乏，只能以預防為主。

目前，干細胞治療技術已經(jīng)成為治療腦中風的一種全新的治療手段，為眾多倍受腦中風折磨的患者帶來了康復的希望。美國斯坦福大學神經(jīng)外科的蓋里.斯坦伯格（Gary Steinberg）教授團隊2016年開展了一項干細胞治療腦卒中的臨床試驗，18名腦卒中患者腦部注射間充質干細胞后運動能力得到了顯著恢復。中國科技部國家重點研發(fā)計劃也于2018年資助了利用神經(jīng)干細胞移植治療腦卒中的臨床研究，將在北京協(xié)和醫(yī)院、海軍總醫(yī)院、四川大學華西醫(yī)院和浙江大學醫(yī)學院附屬二院等開展多中心臨床研究。患有中風的患者在接受大腦中注射干細胞治療后，其講話能力、身體強度以及行動力能夠明顯得到提高，其中一些患者甚至能夠重新行走。近年來，大量研究報道了間充質干細胞治療缺血性中風的安全性、可行性和有效性。

中國科學院深圳先進技術研究院研究員暢君雷博士解釋說：“通過間充質干細胞干預治療，能夠不同程度恢復患者運動、感覺、尿便功能障礙等;患者生活自理能力得到提高，生活質量得到改善。更重要的是，間充質干細胞治療技術不存在傳播疾病的風險并且產生免疫排斥反應較弱，治療安全、副作用少。”

干細胞研究

為解決器官移植提供可能性

干細胞是一種未充分分化，尚未成熟的一類細胞。它們具有自我復制和分化的潛能，在一定條件下可以分化成機體內各種類型的多功能細胞。

“通俗地講，干細胞可以分化成人體內的任何一種體細胞。這些由干細胞再生的細胞在修復病變、缺損的組織器官中發(fā)揮著不可或缺的作用。同時，在特殊環(huán)境條件下可以發(fā)育形成新的組織或器官，是組織器官再生的種子細胞。”新加坡科技發(fā)展局A*STAR研究員陳清烽博士這樣解釋。

器官移植是很多疾病的最后治療手段，但目前面臨的最大問題是器官來源不足。而干細胞的研究為解決這個難題提供了可能性。作為一類具備超級分化潛能的多功能細胞，在特殊條件下，干細胞能夠分化成肝細胞、腎細胞、肺細胞、心臟細胞等不同類型的體細胞，最后通過組織工程手段構建相應的人體器官。因此，干細胞理論的日臻完善和技術的迅猛發(fā)展必將在疾病治療和生物醫(yī)藥等領域產生劃時代的成果，是對傳統(tǒng)醫(yī)療手段和醫(yī)療觀念的一場重大革命。

干細胞為卵巢早衰患者

帶來生育新希望

干細胞與再生醫(yī)學將改變對于壞死性和損傷性等疾病的傳統(tǒng)治療手段，對傳統(tǒng)醫(yī)療手段難以治愈的疾病帶來革命性的轉機。

2018年1月，我國干細胞治療卵巢早衰臨床研究取得突破，在南京鼓樓醫(yī)院迎來了首個健康寶寶，這也是全球首例干細胞復合膠原支架治療卵巢早衰臨床研究誕生的健康寶寶。為生殖領域的“不治之癥”卵巢早衰女性患者實現(xiàn)生育夢帶來了新希望。

“卵巢早衰已成為女性生殖障礙性臨床常見疾病之一，是指卵巢功能衰竭所導致的40歲之前，連續(xù)46個月以上閉經(jīng)的現(xiàn)象?！北本┐髮W第三醫(yī)院婦產科生殖醫(yī)學中心研究員于洋博士說，攻克卵巢早衰合并不孕癥標志著我國在卵巢再生臨床研究中取得突破性進展，該科研成果作為我國首批衛(wèi)計委備案的干細胞臨床研究項目，是生殖醫(yī)學領域繼子宮內膜損傷修復之后又一重大突破，也再次宣告了再生醫(yī)學技術攻克生殖系統(tǒng)“不治之癥”的階段性勝利，為卵巢功能不良女性的生育提供全新的契機。

干細胞治療地中海貧血等

遺傳性疾病成為可能

干細胞與再生醫(yī)學是近年來尤為突出的生物醫(yī)學新領域，具有重大的臨床應用價值，其旨在通過干重癥死亡率達3%。目前醫(yī)學界對這種疾病主要采用輸血治療維持生命。對于一些藥物治療和手術治療等傳統(tǒng)醫(yī)學方式?jīng)]有辦法解決的疾病，干細胞技術可成為第三種選擇。廣州醫(yī)科大學研究員范勇博士說：“作為嘗試，干細胞結合基因編輯技術對于地中海貧血等單基因細胞移植、分化與組織再生，促進機體創(chuàng)傷修復、治療疾病。

地中海貧血是我國南方高發(fā)的單基因遺傳病,廣東省的人群致病基因攜帶率高達12%，發(fā)病率7.8%，遺傳疾病的治療已經(jīng)成為可能?！?/span>

遺傳病是受精卵或母體受到環(huán)境或遺傳的影響，引起的遺傳物質改變（包括基因和染色體兩部分）形成的疾病，主要可分為單基因遺傳病、多基因遺傳病和染色體異常遺傳病三類。要根治遺傳病，應該從基因水平或染色體水平來糾正已發(fā)生的缺陷，這種方法稱為基因治療，基因治療是通過修飾糾正，改變缺陷基因或其功能以達到治療目的。

干細胞

新生心肌細胞，恢復心臟功能

我國心血管病現(xiàn)患病人數(shù)約3億，每年死于心血管病的約350萬，其中心臟性猝死60萬，為全球之首，心臟性猝死近年來呈現(xiàn)“年輕化”的趨勢，中青年白領猝死的案例屢見不鮮。熬夜、吸煙、酗酒、生活不規(guī)律，正是這些不良的生活習慣，給心血管病的發(fā)生埋下了隱患，20多年前，冠心病、心肌梗死毫無疑問是一種老年病，如今，情況已經(jīng)大大改變，常見一些20多歲的人卻擁有60歲人的“老年心臟”。

美國紐約大學醫(yī)學院心臟干細胞研究實驗室主任步磊博士表示，“對于越發(fā)年輕的心血管疾病，如今卻有了非?？茖W的治療方法——干細胞療法，干細胞醫(yī)學將步入重建、再生、替代組織器官的新時代，新生心肌細胞，修復心血管，恢復心臟功能，也為人類面臨的大多數(shù)醫(yī)學難題帶來了新的希望。”

干細胞可以分化為心肌細胞、血管內皮和平滑肌細胞，肝臟細胞、腎臟細胞、胰腺細胞等，全面修復心血管病和高血壓患者的身體。干細胞新生的各種年輕健康的功能細胞可以替換掉體內衰老病變的細胞，恢復人體各個組織、器官的正常結構和生理功能，對治療由高血壓等引起的各種并發(fā)癥如心力衰竭、腎功能不全等有很好的療效。

雖然干細胞基礎研究不斷取得突破，但是真正轉化成臨床研究并進行試驗的項目還是很少。倫理之爭、人才短缺、標準不健全等都是干細胞研究與轉化需要突破的瓶頸。

轉化應用需要臨床學科的大力支持，中國的基礎研究發(fā)展非常好，在世界上有趕超引領的趨勢，但臨床轉化研究一直是一塊短板，很多干細胞技術還不能惠及患者。臨床轉化研究要以醫(yī)生為主，研究人員為輔，兩者要緊密合作，這樣才能使更多的研究成果得到轉化。

目前，掌握干細胞知識的臨床醫(yī)生不多，加上本身工作量就很大，沒有精力進行干細胞臨床研究，是導致現(xiàn)在干細胞基礎研究和臨床研究脫節(jié)，轉化成果較少的原因之一。

希望下一步國家在政策上繼續(xù)鼓勵、資金上持續(xù)投入，撬動資本市場積極參與，使干細胞向產業(yè)化方向發(fā)展。同時，需要加大干細胞臨床研究人才的培養(yǎng)以及對民眾干細胞知識的宣傳普及。